Công trình này do nhóm chuyên gia tại Trường Y Lewis Katz, thuộc Đại học Temple (Mỹ) phát triển. Theo Contagionlive, liệu pháp này có tên EBT-101, được đánh giá là mang tính đột phá. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đã phê duyệt vào Chương trình Thuốc mới Điều tra (IND).

Việc phê duyệt EBT-101 mở đường cho các thử nghiệm lâm sàng pha II đầu tiên ở người. Các thử nghiệm lâm sàng sẽ do Công ty Excision BioTherapeutics thực hiện.

Phương pháp mới dựa trên công nghệ đoạt giải Nobel

Phương pháp điều trị HIV đột phá này dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR từng đoạt giải Nobel. Công nghệ này hứa hẹn loại bỏ thành công DNA của virus HIV khỏi tế bào người. Nhóm chuyên gia tin cách điều trị này sẽ chữa khỏi về mặt chức năng cho người bị HIV, có nghĩa họ chỉ còn sót lại những dấu vết rất nhỏ của bộ gene HIV. Khi đạt đến trạng thái này, các xét nghiệm HIV sẽ không còn phát hiện virus.

Nhóm chuyên gia tại Đại học Temple đã dành 7 năm để nghiên cứu công nghệ này. TS Kamel Khalili là người tiên phong trong phát triển công nghệ chỉnh sửa gene dựa trên CRISPR để nhắm mục tiêu, loại bỏ HIV khỏi tế bào bị nhiễm bệnh. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, TS Khalili và cộng sự của Đại học Temple đã chỉ ra EBT-101 có thể loại bỏ hiệu quả DNA của virus HIV khỏi bộ gene tế bào và mô người, chuột bị nhiễm bệnh.

Trước đó, nhóm chuyên gia đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gene để loại bỏ virus tương tự HIV - SIV - khỏi động vật nhỏ và loài linh trưởng không phải người.

Hy vọng

Trái ngược với liệu pháp điều trị bằng thuốc kháng virus (kéo dài cuộc sống cho bệnh nhân nhưng không có tác dụng chữa bệnh), EBT-101 chỉ cần truyền qua tĩnh mạch một lần. Mỗi lần truyền kéo dài 1-2 giờ.

Hiện nay, giới chuyên gia chưa có cách chữa khỏi hoàn toàn HIV. Cách tốt nhất chúng ta có là điều trị bằng thuốc kháng virus (ART) và bắt buộc phải uống hàng ngày.

Trong thử nghiệm của Công ty Excision BioTherapeutics, tình nguyện viên sẽ được truyền EBT-101, sau đó tiếp tục dùng thuốc kháng virus trong 3 tháng và dừng hẳn. Điều này khiến nó được kỳ vọng trở thành cột mốc quan trọng với việc chữa khỏi HIV, chấm dứt dịch bệnh này.

Nhóm tác giả cũng hy vọng thử nghiệm đầu tiên trên người của loại thuốc này sẽ giúp họ đánh giá phương pháp điều trị là an toàn, hiệu quả.

Ông Daniel Dornbusch, Giám đốc Điều hành của Công ty Excision BioTherapeutics, giải thích việc loại bỏ 100% virus HIV khỏi cơ thể bệnh nhân là không cần thiết. Mục tiêu của liệu pháp này là giúp các bệnh nhân âm tính với virus HIV trong các xét nghiệm RNA, duy trì mức độ bình thường của tế bào miễn dịch và không cần dùng thuốc kháng virus.

Công cuộc tìm kiếm phương pháp điều trị cho người mắc HIV vẫn đang được giới chuyên gia trên thế giới thực hiện. Ngày 20/10, FDA phê duyệt có thuốc Biktarvy, dùng cho trẻ nặng 14-25 kg đang bị ức chế về mặt virus học hoặc mới điều trị bằng thuốc kháng virus HIV (ART). Sản phẩm này do Gilead Sciences phát triển.

Nghiên cứu lâm sàng trên người giai đoạn 2, 3 của Biktarvy cho thấy viên nén liều thấp có hiệu quả và dung nạp khá tốt trong suốt 24 tuần theo dõi. Nhóm 3 của thử nghiệm giai đoạn 1, 2 gồm 22 trẻ em nặng 14-25 kg. Trong số này, 20 người (91%) vẫn bị ức chế virus ở tuần 24. Thay đổi trung bình số tế bào miễn dịch T CD4 là 0,2%.

Nguyên nhân khiến HIV vẫn là căn bệnh đáng lo với toàn cầu là nó không có cách điều trị dứt điểm. Nhiều thử nghiệm cũng thất bại, điển hình như vaccine Imbokodo (hay HVTN 705/HPX2008) của Johnson & Johnson. Imbokodo sử dụng cấu trúc, công nghệ tương tự vaccine Covid-19 của Johnson & Johnson đó là adenovirus 26 - vector virus vô hại. Chúng có nhiệm vụ chuyển 4 gene của HIV vào tế bào người.

Theo The New York Times, vaccine được thử nghiệm từ năm 2017 với sự tham gia của 2.600 phụ nữ (18-35 tuổi), thuộc nhóm nguy cơ bị lây nhiễm HIV cao, đến từ 5 quốc gia: Malawi, Mozambique, Nam Phi, Zambia và Zimbabwe.

Science Magazine cho biết hiệu quả của Imbokodo chỉ đạt 25,2%, thấp hơn rất nhiều lần kỳ vọng của nhà sản xuất cũng như chưa đạt mức tối thiểu cho các vaccine phòng bệnh. Vaccine không gây lo ngại về an toàn. Tuy nhiên, với kết quả được xem là thất bại, nghiên cứu buộc phải dừng lại ở pha 2b.