Phát triển thuốc điều trị bệnh nhược cơ ở trẻ em

Trẻ mắc bệnh nhược cơ sẽ yếu khả năng vận động

Theo một thông cáo báo chí từ Đại học Monash có trụ sở tại Melbourne, nghiên cứu do Phó Giáo sư Robert Bryson-Richardson và các đồng nghiệp của ông từ Trường Khoa học Sinh học thuộc Đại học Monash đã có thể xác định một loại protein bị hỏng, gây ra các triệu chứng của các bệnh về cơ, đặc biệt là cơ tim, được gọi là myofibrillar myopathies.

Dạng bệnh cơ do đột biến gene BAG3 gây ra, bắt đầu ảnh hưởng đến trẻ em ở độ tuổi từ 6 đến 8 tuổi. Bệnh thường gây tử vong trước 25 tuổi do suy hô hấp hoặc suy tim.

Nghiên cứu cho thấy: 9 trong số 75 loại thuốc được thử nghiệm trên mô hình cá ngựa có hiệu quả trong việc loại bỏ protein bị hỏng. Trong số đó, một loại thuốc gọi là Metformin đã được chấp thuận sử dụng trên con người trong nhiều năm, được xác định là một ứng cử viên nặng ký để điều trị bệnh cơ sợi BAG3.

"Chúng tôi đã xác định Metformin là một ứng cử viên hiệu quả để điều trị bệnh cơ sợi BAG3 và bệnh cơ sợi do đột biến ở các gene khác, bệnh cơ tim do đột biến ở BAG3" - Phó giáo sư Bryson -Richardson nói trong thông cáo báo chí.

Bên cạnh đó, việc thay thế các loại thuốc an toàn hiện có như Metformin là cách nhanh hơn và tốt hơn để điều trị một căn bệnh nhược cơ hiếm gặp như bệnh cơ sợi. Vì rất ít người trên thế giới mắc bệnh này, điều đó có nghĩa là không thể thử nghiệm lâm sàng với các loại thuốc mới - theo ông Bryson-Richardson.

Thuốc đã được sử dụng cho một số trẻ em bị bệnh cơ sợi đốt sống và thấy sự tiến triển của bệnh đã chậm lại, điều này giúp các gia đình có thêm thời gian để tìm cách chữa trị.