Melbourne: Liệu pháp RNA mới mở ra hy vọng cho trẻ mắc bệnh hiếm

Giám đốc đặc trách Tăng trưởng Kinh tế và Việc làm Danny Pearson hồi tháng 12 đã đến Viện Nghiên cứu Y khoa St Vincent’s để gặp Phó Giáo sư Andrew Deans, người thực hiện công nghệ RNA Prime Editing có khả năng sửa lỗi gen gây ra các rối loạn máu đe dọa tính mạng như thiếu máu Fanconi. Phương pháp này có thể giúp trẻ em tránh được việc phải ghép tủy xương, vốn đầy rủi ro và tốn kém. Tại Úc hiện có khoảng 190 trẻ được chẩn đoán mắc hội chứng này và hơn một nửa không qua khỏi vì bệnh và các biến chứng liên quan.

Theo hãng tin Premier, dự án được thực hiện cùng tổ chức Maddie Riewoldt’s Vision, đơn vị duy nhất ở Úc chuyên về nghiên cứu, giáo dục và hỗ trợ bệnh nhân suy tủy xương. Hai bên sẽ phối hợp chặt chẽ với các gia đình để đảm bảo liệu pháp phù hợp nhu cầu thực tế khi tiến đến thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới.

Chính quyền Lao động đã đầu tư $100,000 vào công nghệ chỉnh sửa gen bằng RNA này vào năm 2023 và tổng cộng hơn một tỷ đô la vào nghiên cứu y tế, giúp thúc đẩy đổi mới, tạo việc làm và đưa ra nhiều tiến bộ quan trọng. Từ năm 2021, hơn 30 triệu đô la cũng được rót vào 63 dự án nghiên cứu, góp phần phát triển thuốc, vắc-xin mới và xây dựng ngành RNA tiên tiến tại Victoria.